Negli ultimi dieci anni, il numero di carenze di farmaci è aumentato, mettendo a dura prova il sistema sanitario. L'American Society of Health System Pharmacists (ASHP) e la Food and Drug Administration (FDA) monitorano le distribuzioni di farmaci e monitorano la carenza di farmaci.
La Food and Drug Administration definisce la carenza di farmaci come "prodotti utilizzati per prevenire o curare una malattia o una condizione medica grave pericolosa per la vita per i quali non esiste un'altra fonte disponibile con una fornitura sufficiente di quel prodotto o farmaco alternativo disponibile".
L'ASHP descrive una carenza di farmaci come "un problema di fornitura che colpisce a caldo la farmacia prepara o dispensa un prodotto farmaceutico o influenza la cura del paziente quando i prescrittori devono utilizzare un farmaco alternativo disponibile". Due definizioni molto diverse. La carenza di farmaci può verificarsi per una serie di motivi, tra cui scarso o nessun accesso alle materie prime, problemi con la produzione non conforme agli standard normativi, insieme a variabili commerciali ed economiche.
Barack Obama ha firmato la FDA Safety and Innovation Act (FDASIA), che ha conferito alla FDA l'autorità di regolamentare la carenza di farmaci. In base a questa legge, i produttori di prodotti biologici e tutti i farmaci soggetti a prescrizione che sono coperti devono notificare alla FDA se è previsto un ritardo o un'interruzione nella produzione. Questo atto conferisce anche alla FDA il diritto di condurre revisioni rapide delle domande di farmaci e/o ispezioni accelerate, nel tentativo di alleviare l'onere di una carenza di farmaci.
La carenza di farmaci può portare a un aumento dei costi sanitari, maggiori rischi per la sicurezza e un onere generale per gli operatori sanitari. Può anche portare a distributori non tradizionali l'ingresso nel mercato, l'acquisto della fornitura rimanente del farmaco e la vendita a ospedali e cliniche a un prezzo gonfiato. Il farmaco alternativo che prenderebbe il suo posto avrebbe probabilmente più effetti collaterali rispetto al farmaco precedente insieme a una ridotta efficacia.
Sebbene il numero di nuove carenze di farmaci sia diminuito dal 2011 a causa del lavoro di molti gruppi, inclusa la FDA, le carenze continuano a rappresentare una vera sfida per la salute pubblica. Questo è particolarmente vero quando la carenza coinvolge un farmaco critico per curare il cancro, per fornire nutrizione parenterale o per affrontare un'altra grave condizione medica, come la carenza di farmaci per la pressione sanguigna.
Sebbene negli ultimi anni ci sia stato un livellamento delle nuove carenze, l'anno 2021 è stato un anno difficile per le carenze. La FDA ha visto i produttori negli Stati Uniti e all'estero continuare a riscontrare problemi di qualità e a lottare con i limiti di capacità. Inoltre, con l'aumento della domanda di numerosi farmaci nell'ultimo anno, la FDA ha subito un ulteriore sforzo sulla catena di approvvigionamento farmaceutico.
Le carenze possono ritardare o negare le cure necessarie ai pazienti, creando una potenziale interruzione dell'assistenza medica. Le carenze possono anche indurre i prescrittori a utilizzare alternative di seconda linea, che possono essere meno efficaci o comportare rischi aggiuntivi rispetto al farmaco in carenza. Per prevenire il verificarsi di queste situazioni, la FDA ha utilizzato una varietà di metodi per prevenire carenze, operando all'interno del quadro normativo e normativo in vigore e in collaborazione con i produttori e altre parti interessate. L'indagine della FDA sulle impurità della nitrosammina è un esempio di come l'Agenzia abbia adottato misure per garantire la sicurezza dei prodotti farmaceutici, lavorando anche per mitigare e prevenire future carenze utilizzando strumenti come revisioni e ispezioni accelerate.
In risposta a un drammatico aumento delle carenze, il 31 ottobre 2011 il Presidente ha emesso l'ordine esecutivo 13588, riconoscendo che "la carenza di farmaci rappresenta una minaccia seria e crescente per la salute pubblica ... mette in pericolo la sicurezza dei pazienti ... grava i medici, gli ospedali , farmacisti e pazienti... e aumentare i costi dell'assistenza sanitaria”. L'ordine esecutivo ha riconosciuto la necessità di un "approccio multiforme" per affrontare i diversi fattori che contribuiscono alla carenza di droga. L'ordine esecutivo ha ordinato alla FDA di adottare misure per aiutare a prevenire e ridurre le interruzioni attuali e future nella fornitura di medicinali salvavita, comprese le notifiche e le revisioni accelerate, a seconda dei casi.
Con l'emanazione della FDASIA il 9 luglio 2012, la FDA ha ricevuto nuove importanti autorità relative alla carenza di farmaci. Ad esempio, la sezione 1001 della FDASIA ha modificato la legge FD&C per ampliare l'ambito delle disposizioni di notifica precoce richiedendo ai produttori della maggior parte dei farmaci soggetti a prescrizione che sono di supporto vitale, di sostegno vitale o destinati all'uso nella prevenzione o nel trattamento di una malattia debilitante o condizione (approvata o non approvata) per notificare alla FDA un'interruzione permanente o un'interruzione temporanea della produzione che potrebbe portare a un'interruzione significativa nella fornitura del farmaco negli Stati Uniti.
La legge FD&C come modificata da FDASIA ha anche consentito alla FDA di richiedere, per regolamento, la notifica anticipata di tali interruzioni o interruzioni nella produzione di prodotti biologici.
La legge FD&C come modificata da FDASIA richiede che la FDA invii una lettera di non conformità alle aziende che non notificano la FDA in conformità con la sezione 506C della legge FD&C. La FDA ha inviato le prime due di queste lettere nel 2014, altre due di queste lettere nel 2016, tre nel 2018, una nel 2019 e una nel 2021.
Altri requisiti della FDASIA in relazione alla carenza di farmaci da prescrizione includono il miglioramento delle comunicazioni interne ed esterne della FDA in merito alla carenza, il miglioramento della comunicazione tra la FDA e la Drug Enforcement Administration (DEA) in merito alla carenza di sostanze controllate e lo sviluppo di un piano strategico per migliorare la risposta della FDA alla prevenzione e mitigazione carenza di droga.
Il Coronavirus Aid, Relief, and Economic Security Act (aka CARES Act) è stato convertito in legge il 27 marzo 2020, per aiutare gli sforzi di risposta alla pandemia di COVID-19 e per alleviare l'impatto economico del COVID-19. Inoltre, il CARES Act ha modificato il FD&C Act per includere le autorità intese a migliorare la capacità della FDA di identificare, prevenire e mitigare possibili carenze di farmaci, tra le altre cose, migliorando la visibilità della FDA nelle catene di approvvigionamento dei farmaci.
Le autorità specifiche per migliorare la capacità della FDA di identificare, prevenire e mitigare la carenza di farmaci includono quanto segue:
- Modifiche alla sezione 506C(a) della legge FD&C per ampliare l'obbligo per i produttori di determinati farmaci di fornire informazioni su interruzioni permanenti e interruzioni della produzione che potrebbero portare a un'interruzione significativa nella fornitura alla FDA.
- Modifiche alla sezione 506C(g) della legge FD&C per richiedere alla FDA di dare priorità e accelerare, se del caso, la revisione di determinate applicazioni e ispezioni che potrebbero aiutare a mitigare o prevenire la carenza di un farmaco contemplato dalla sezione 506C(a).
- L'aggiunta della sezione 506C(j) alla legge FD&C, che richiede ai produttori di farmaci descritti nella sezione 506C(a) della legge FD&C o di qualsiasi ingrediente farmaceutico attivo (API) o qualsiasi dispositivo medico associato utilizzato per la preparazione o la somministrazione inclusi in il farmaco per sviluppare, mantenere e attuare, a seconda dei casi, un piano di gestione del rischio di ridondanza che identifichi e valuti i rischi per la fornitura del farmaco, a seconda dei casi, per ogni stabilimento in cui viene prodotto il farmaco o l'API del farmaco.
- Modifiche alla sezione 510(j) della legge FD&C per richiedere ai produttori di farmaci registrati ai sensi della sezione 510 della legge FD&C di segnalare annualmente la quantità di ciascun farmaco che hanno "fabbricato, preparato, propagato, composto o trasformato" per la distribuzione commerciale .
In risposta a una richiesta nel giugno 2018 di 31 senatori statunitensi e 104 membri della Camera dei rappresentanti, il commissario per l'alimentazione e la droga ha istituito la task force interagenzia sulla carenza di droga per determinare le cause profonde della carenza di droga e sviluppare raccomandazioni per affrontarle .
La task force ha esaminato in modo completo tutti i fattori che determinano la carenza di droga e ha identificato potenziali modi per prevenirli o attenuarli in futuro. Per garantire che la FDA non trascurasse alcun driver o soluzione, la task force includeva non solo i dirigenti senior della FDA, ma anche i leader di numerose agenzie federali tra cui i Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) e il Department of Veterans Affairs (VA) .
Collettivamente, CMS e VA forniscono o pagano medicinali soggetti a prescrizione per milioni di americani. Nella task force erano rappresentati anche il Dipartimento della Difesa, la Federal Trade Commission e l'Ufficio del Segretario aggiunto per la preparazione e la risposta (all'interno del Dipartimento della salute e dei servizi umani (HHS) degli Stati Uniti).
La task force ha invitato la partecipazione del pubblico attraverso una riunione pubblica il 27 novembre 2018; istituito un docket per ricevere commenti; e ha invitato le parti interessate a una serie di sessioni di ascolto. Nell'ottobre 2019, la task force ha pubblicato il suo rapporto Drug Shortages: Root Causes and Potential Solutions che identifica le cause profonde della carenza di farmaci e offre raccomandazioni al governo e all'industria per affrontarle. Il rapporto è stato aggiornato il 21 febbraio 2020 per includere un'analisi economica rivista sugli aumenti di produzione e il ripristino delle forniture dopo una carenza.
Resources:
1. https://www.fda.gov/media/159302/download
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